Лечение пациентов с редкими или орфанными, заболеваниями – одно из самых чувствительных и ответственных направлений государственной политики в сфере здравоохранения, сообщает Cronos.Asia.
Речь идёт не просто о диагнозах. Речь идёт о конкретных людях, о детях и взрослых, для которых лечение – это вопрос качества жизни, а зачастую и самой жизни.
За последние годы финансирование этого направления выросло кратно.
Если в 2019 году на лекарственное обеспечение орфанных пациентов направлялось 7,5 млрд тенге, то в 2025 году – уже 175,4 млрд тенге.
Это рост в 23 раза.
Более 60 процентов этого объёма обеспечивает республиканский бюджет.
Дополнительно задействованы средства местных исполнительных органов и Общественного фонда «Қазақстан халқына», за счёт которого с 2022 года закупались 18 наименований дорогостоящих орфанных препаратов.
В текущем году за счёт республиканского бюджета запланированы закупки 188 лекарственных препаратов на сумму 131,3 млрд тенге.
За пять лет число пациентов с орфанными заболеваниями увеличилось с 42 до 91 тысячи человек.
При этом орфанные заболевания составляют менее 3 процентов от общего числа пациентов, но формируют почти половину всех расходов амбулаторного лекарственного обеспечения.
Это наглядно показывает масштаб ответственности государства.
Для понимания: в странах Центральной Азии объёмы государственного финансирования орфанных заболеваний существенно ниже, а во многих случаях лечение редких заболеваний частично или полностью ложится на семьи пациентов.
В Казахстане же выбран принципиально иной подход – государство берёт на себя основную нагрузку, включая самые дорогостоящие виды терапии.
Вместе с тем, мы честно говорим: система требует постоянного совершенствования.
Министерством здравоохранения определены направления, которые нуждаются в дополнительной проработке – это вопросы регистрации отдельных препаратов, диагностики и учёта пациентов, а также развитие медико-генетических исследований.
Для системного решения этих задач утверждён План мероприятий на 2025–2026 годы.
Пересмотрены критерии распространённости орфанных заболеваний – с 50 до 10 случаев на 100 тысяч населения, что позволило повысить адресность и обоснованность распределения ресурсов.
Внедрён информационный модуль «Орфанные заболевания», который обеспечивает мониторинг, динамическое наблюдение и лекарственное обеспечение пациентов.
Расширяется пренатальный скрининг, направленный на раннее выявление наследственно-генетических заболеваний.
Разработаны Правила обеспечения лекарственными средствами орфанных пациентов и Стандарт организации медицинской помощи данной категории, утверждение которого планируется до апреля 2026 года.
«Отдельно хочу отметить внедрение трёхэтапной модели оценки и приоритизации орфанных лекарственных средств. Этот подход основан на международной практике и позволяет принимать взвешенные и справедливые решения», - говорится в сообщении.
На первом этапе проводится клиническая оценка эффективности и безопасности препаратов.
На втором – оценка экономической эффективности и влияния на бюджет.
На третьем этапе препараты распределяются по уровням приоритетности:
жизненно важные,
жизнепродлевающие и существенно улучшающие качество жизни,
и препараты с ограниченной доказательной базой.